北京   2020年2月12日

      辉瑞普强今日宣布，治疗罕见病肺动脉高压的瑞万托^®（枸橼酸西地那非片）已于2020年2月5日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为国内首个被批准用于治疗肺动脉高压的5型磷酸二酯酶（PDE-5）抑制剂，用于治疗成人肺动脉高压（PAH，WHO第1组），以改善运动能力和延缓临床恶化¹。

      “辉瑞普强致力于通过提供值得信赖的高质量药物，减轻非传染性疾病（NCD）给中国和世界其他地区患者造成的负担。”辉瑞普强中国首席运营官黄海表示：“辉瑞普强为积极响应国家对肺动脉高压（PAH）这类罕见病的重视，以及患者迫切的临床需求，积极推动瑞万托^®的审评审批。得益于中国政府为加速罕见病治疗药物审批推出的各项重大举措，瑞万托^®上市申请从2019年9月20日正式被NMPA受理后，历时仅4.5个月就成功获批。接下来我们将全力推动瑞万托^®的生产和进口，尽早惠及中国PAH患者！”

及早正确诊治，让“蓝唇人”自在呼吸

      肺动脉高压是肺高血压的临床分类第一大类，是指孤立性肺动脉压力增高而左心房与肺静脉压力正常，主要原因是肺小动脉本身病变导致肺血管阻力（PVR）增加²。肺动脉高压通常也被称为心血管疾病中的“癌症”，数据显示，在没有靶向药物的时代，特发性肺动脉高压（IPAH）患者的中位生存期只有2.8年³，而经过靶向药物治疗的IPAH患者的3年生存率约为75%²。

      心脏衰竭是肺动脉高压患者最常见死因之一。呼吸困难或气短是肺动脉高压的主要症状，其他症状有乏力、头晕、脚踝或腿部肿胀（水肿）、嘴唇发紫、皮肤紫绀、胸痛、疾脉和心悸⁴。由于缺氧紫绀，患者的嘴唇通常呈现蓝紫色，因此国际上也将这类患者称“蓝嘴唇”。

      作为一种罕见病，肺动脉高压患者的患病率约为每百万人中15-60人，发病率为5-10/百万人年²。据此估算，我国约有83,700人患有肺动脉高压，每年新发的肺动脉高压患者约7,000~14,000例。我国PAH病因分布与西方国家明显不同。我国最常见的病因为先天性心脏病，其次为特发性肺动脉高压（IPAH）和结缔组织病相关PAH。结缔组织病相关PAH最常见病因是系统性红斑狼疮和干燥综合征。我国IPAH以中青年女性为主，老年患者相对少见²。

      目前肺动脉高压无法被治愈，但经过及早正确诊断和必要的药物治疗，可以改善和延缓病情恶化。瑞万托^®是治疗肺动脉高压的高品质原研进口药物，本品含枸橼酸西地那非（按西地那非计）为20mg，符合PAH指南推荐的单次治疗剂量。本品适用于治疗成人肺动脉高压（PAH，WHO第1组），以改善运动能力和延缓临床恶化。已在依前列醇治疗基础上加用本品的临床研究中证明了临床恶化的延缓效应。证明有效性的研究主要纳入的患者为WHO功能分级II-III级的特发性PAH (71%) 、与结缔组织病相关的PAH (25%)。

瑞万托^®在中国获批有助于进一步推动肺动脉高压治疗规范化

      在肺动脉高压患者的日常生活中，不仅疾病的痛苦时刻折磨着他们，而且由于目前社会缺乏对该疾病的关注，更让他们的生活“雪上加霜”。肺动脉高压早期没有特异性临床表现，绝大多数患者就诊时间明显延迟，研究表明国内PAH患者从出现症状到确诊的中位数时间为30个月⁵。超过半数的IPAH患者确诊时WHO心功能为Ⅲ~Ⅳ级。部分肺高血压患者早期可能仅表现为基础疾病相关症状，当肺动脉压力明显升高时可出现右心功能衰竭症状²。

      不能修补的先天性心脏病相关PAH或术后PAH患者推荐使用PAH靶向药物治疗。治疗目标主要为缓解症状和改善预后。部分处于临界手术指征的先天性心脏病相关PAH患者经 PAH靶向药物治疗后甚至可获得手术治疗机会 ²。

      长江学者特聘教授、北京协和医院心内科主任荆志成教授表示：“瑞万托^®自2005年起已在美国、欧洲、日本等国家和地区获批用于治疗肺动脉高压，挽救了大量患者的生命。瑞万托^®在中国获批上市对于临床医师和我国肺动脉高压患者都是期待多年的喜讯，这将积极推动肺动脉高压在我国治疗的普及和规范化。瑞万托^®含枸橼酸西地那非（按西地那非计）为20mg，是治疗肺动脉高压的单次最佳剂量，这无疑将大幅提高治疗的精准性，降低不良反应。”

关于瑞万托^®（枸橼酸西地那非片）

      于2020年2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，适用于治疗成人肺动脉高压（PAH，WHO第1组），以改善运动能力和延缓临床恶化。已在依前列醇治疗基础上加用本品的临床研究中证明了临床恶化的延缓效应。证明有效性的研究主要纳入的患者为WHO功能分级II-III级的特发性PAH (71%) 、与结缔组织病相关的PAH (25%)¹。

关于辉瑞普强

      在辉瑞普强，我们正在通过值得信赖的高质量药物，减轻非传染性疾病（NCD）给世界各地每位患者造成的负担。我们的患者及其不断变化的需求是我们一切工作的核心。辉瑞普强拥有医药行业值得信赖的一系列标志性药物，过去几十年帮助无数人摆脱疾病，今后也将继续推动实现更美好的健康结果。同样，我们全新的业务模式根植于我们每一位同事的企业家精神和在变革中成长的动力——将让我们以前所未有的方式不断适应并满足患者的需求。我们的宏伟目标是到2025年为2.25亿新患者提供治疗。建立审慎的合作伙伴关系和开展协同合作是完成我们使命的核心要素，也是制定创新解决方案以满足世界各地不断增长的医疗需求的基本条件。如需了解更多信息，请登录www.pfizer.com。

参考文献

1. 瑞万托^®（枸橼酸西地那非片）说明书.

2. 中华医学会心血管病学分会肺血管病学组.中国肺高血压诊断和治疗指南2018,中华心血管病杂志，2018，46（12）：933-964

3. Expert Opin Emerg Drugs 11 (4), 609-19. Nov 2006.

4. https://www.who.int/respiratory/other/Pulmonary_hypertension/zh/

5. Jiang X , Humbert M , Jing Z C . Progress in Respiratory Research, 2012, 41:85-93 .