纽约 2017年2月22日
“根据INO-VATE 1022 III期试验的积极成果，我们相信：一旦获批，Inotuzumab Ozogamicin就会为复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人患者提供一种新的治疗方案。”
辉瑞公司（NYSE:PFE）今天宣布：美国食品与药物管理局（FDA）已批准受理inotuzumab ozogamicin的生物制品许可证申请（BLA），并予以优先审批。Inotuzumab ozogamicin正在被评审用于复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者的治疗。
inotuzumab ozogamicin已于2015年10月被FDA认可为治疗ALL的“突破性治疗药物”。FDA的优先审批资格是将评审期由 10个月提速为6个月（自申报受理之日算起），主要授予那些可带来重大疗效突破的药物，或者适用于治疗疑难杂症的药物。根据《处方药使用者收费法案》（PDUFA），FDA做出决定的日期是2017年8月。
“ALL在一线治疗后复发或难以治愈，是一种进展迅速和致命的疾病，”辉瑞全球产品研发肿瘤事业部的首席研发官、医学博士Mace Rothenberg表示。“根据INO-VATE 1022 III期试验的积极成果，我们相信：一旦获得批准，inotuzumab ozogamicin就会为复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人患者提供一种新的治疗方案。”
此外，欧洲药品管理局（EMA）目前正在审评inotuzumab ozogamicin用于相同患者群体的上市许可申请（MAA）。
这次提交的申请是基于INO-VATE 1022 III期试验结果，其中招募了326名复发或难治性前体B细胞ALL的成人患者作为受试者，并把inotuzumab ozogamicin与标准化疗进行了比较。INO-VATE 1022研究具有两个独立的主要终点，分别是完全缓解或不完全血象恢复下的完全缓解(CR/CRi)和总生存期（OS）。试验结果发表在2016年6月的《新英格兰医学杂志》。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性白血病，成人预后不良。1目前的基础治疗，采用密集和长期的化疗方式。2 据估计，2017年将在美国诊断出5,970例ALL 病例，约2/5的病例发生于成人。3现有的治疗方案，对于新诊断ALL成人患者的治愈率约为20%至40%。4复发或难治ALL的成人患者的五年总生存率低于10%。5
inotuzumab ozogamicin是一种仍处于研究阶段的抗体偶联药物（ADC），包含一种以 CD22 为靶点的单克隆抗体（mAb）（CD22 是在大约90% B 细胞恶性肿瘤上表达的一种细胞表面抗原）与细胞毒制剂偶联。inotuzumab ozogamicin靶向恶性B细胞上的CD22抗原后内化进入胞内，释放出细胞毒制剂刺孢霉素，摧毁癌细胞。7在inotuzumab ozogamicin的临床试验中，最常见的不良事件（AE）是血细胞减少，包括发热性中性粒细胞减少。与inotuzumab ozogamicin治疗相关的常见非血液学突发AE，包括恶心、头痛、以及发热。此外，在使用inotuzumab ozogamicin治疗的患者中，更频繁地观察到静脉闭塞性肝病（VOD），尤其是继续接受造血干细胞移植的患者。
辉瑞肿瘤事业部致力于探寻对癌症患者具有重大意义的创新疗法。作为加快药物的研制进程、让患者早日获得突破性药物的领导者，辉瑞肿瘤事业部正在帮助改善癌症患者的生活。在医药行业最稳健领域之一的生物制剂和小分子领域中，我们拥有强大的产品线；通过探寻其中最具突破性的科研成果，切实转化为广大癌症患者的临床应用。通过与学术机构、科研人员、科研协作小组、政府部门和授权合作伙伴的广泛合作，辉瑞肿瘤事业部力求以突破性药物治愈或控制癌症，在恰当的时间向患者提供恰当的药物。辉瑞公司肿瘤事业部深知：肿瘤治疗的成功与否并不单纯决定于生产的药物，建立对患者的生活产生积极影响的合作伙伴关系更具有重要的意义。
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披露声明：本新闻稿中所含信息为截止于2017年2月21日的信息。不管是由于新信息、未来事件还是进展，辉瑞概不承担对前瞻性声明进行更新的义务。本新闻稿含有关于inotuzumab ozogamicin（一种仍处于研究阶段的肿瘤治疗药物）的前瞻性信息，包括潜在益处。这些信息涉及重大的风险和不确定，可能导致与实际结果不同的表述。这类风险和不确定性尤其包括：相关研究与开发过程中所固有的不确定性，包括符合临床试验的预期开始和结束日期、以及向监管部门提交申请的日期的能力，以及不利的临床试验结果的可能性，包括不利的临床新数据和对现有临床数据的附加分析；关于inotuzumab ozogamicin的申请能否、以及何时获得其他监管当局受理；FDA、EMA或其他监管部门是否以及何时审批BLA、MAA或任何其他有关inotuzumab ozogamicin的待审批申请，则取决于监管部门对于所提交的各种有效性和安全性信息所提示的获益-风险概况所做的评估；监管当局就产品标签与其它事项（这些可能影响inotuzumab ozogamicin的可获取性或商业潜能）所作出的决定；以及竞争性发展。关于其他的风险与不确定因素，可参考截止于2015年12月31日辉瑞的财政年度报告的表格10-K及其后续报告表10-Q，均包含在标题为“风险因素”和“可能影响未来结果的前瞻性信息和因素”部分和后续的报告表8-k之中，所有这些都在美国证券交易委员会（SEC）备案，可通过www.sec.gov和www.pfizer.com查询。
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*注：本文译自总部新闻稿，仅供参考。原文请见
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